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Pessoas com um raro distúrbio genético do sangue na Inglaterra receberão uma nova terapia “que muda a vida” no NHS, 😆 o que tem sido descrito como sendo histórico.
Casgevy, que é uma terapia genética única foi aprovada para uso no 😆 NHS na Inglaterra clowntown 2024 pessoas vivendo com um formulário grave de talassemia.
O tratamento foi aprovado pelo Instituto Nacional de Saúde 😆 e Excelência clowntown 2024 Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa a possibilidade do uso deste medicamento ser elegível para cerca 😆 460 pacientes atualmente vivendo com talassemia beta dependente da transfusões.
Talassemia é o nome de um grupo herdado distúrbios sanguíneos clowntown 2024 😆 que muito pouca hemoglobina produz-se pelo corpo. Afeta cerca 2.300 pessoas no Reino Unido, principalmente do Mediterrâneo Ásia ou 😆 Oriente Médio fundo Muitas das Pessoas com talassemia beta não são esperado para viver além dos 50 anos
Casgevy trabalha editando 😆 um gene nas células-tronco da medula óssea de uma pessoa receptora para que o corpo produz hemoglobina funcional.
A terapia espera-se 😆 ser uma cura para a vida toda. Em ensaios clínicos internacionais, 93% dos pacientes com talassemia beta não precisaram de 😆 transfusão sanguínea por pelo menos um ano após o tratamento
Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS disse: “Este é um momento 😆 histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia e uma cura potencial pra quem enfrenta esse distúrbio debilitante agora 😆 disponível no National Health Service.
“Geralmente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares que afetam severamente clowntown 2024 😆 qualidade de vida; mas essa terapia oferece às pessoas uma maneira livre disso.
"Esta é a mais recente de uma série 😆 revolucionárias terapias genéticas que serão garantida pelo NHS Inglaterra nos últimos cinco anos, trazendo benefícios significativos para os pacientes - 😆 e graças ao financiamento através do nosso Fundo Inovador Medicamentos.
Bola Owolababi, diretor do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades clowntown 2024 😆 Saúde no NHS Inglaterra disse: “Este é um passo incrivelmente emocionante para o tratamento da talassemia e pode mudar drasticamente 😆 a vida daqueles que vivem com uma condição extremamente dolorosa.
“Estamos comprometidos clowntown 2024 reduzir as desigualdades de saúde, lançando novos e 😆 pioneiros tratamentos no NHS para condições como a talassemia que afeta desproporcionalmente pessoas com algumas origens étnicas minoritária. ”
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Romaine Maharaj, diretora executiva da Sociedade Thalassemia do Reino Unido disse:
“Com a aprovação de Nice 😆 da terapia genética para talassemia dependente das transfusões sob o sistema gerenciado do NHS, estamos à beira dum avanço revolucionário.
“Este 😆 tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de mudança na vida, permitindo-lhes reparar suas próprias células e abraçar um futuro 😆 livre dos desafios da clowntown 2024 condição.
"É um farol de esperança que ressalta o poder da inovação na medicina, abrindo caminho 😆 para opções curativas capazes realmente melhorar a qualidade do dia-adia clowntown 2024 todos os afetados."