Tratamento "transformador" para doença genética rara ser oferecido no NHS na Inglaterra

Pessoas que vivem com uma forma rara de transtorno 7️⃣ genético do sangue na Inglaterra receberão um tratamento "transformador" no NHS, dicas para iniciantes em apostas esportivas um momento histórico.

Casgevy, que é uma terapia genética 7️⃣ única, foi aprovada para uso no NHS na Inglaterra para pessoas que vivem com uma forma grave de talassemia.

O tratamento 7️⃣ foi aprovado pelo Instituto Nacional para a Excelência dicas para iniciantes em apostas esportivas Saúde e Cuidados (Nice) na quarta-feira, o que significa que cerca 7️⃣ de 460 pacientes atualmente com talassemia dependente de transfusão poderiam ser elegíveis para o tratamento.

A talassemia é o nome de 7️⃣ um grupo de transtornos genéticos do sangue dicas para iniciantes em apostas esportivas que o corpo produz pouca hemoglobina. Affecta aproximadamente 2.300 pessoas no Reino 7️⃣ Unido, a maioria das quais é de origem mediterrânea, asiática ou do Oriente Médio. Muitas pessoas com beta talassemia não 7️⃣ são esperadas para viver além de seus 50 anos.

Casgevy funciona editando um gene nas células-tronco da medula óssea de um 7️⃣ receptor de modo que o corpo produza hemoglobina funcional.

A terapia é esperada ser uma cura de por vida. Em ensaios 7️⃣ clínicos internacionais, 93% dos pacientes com beta talassemia não precisaram de uma transfusão de sangue por pelo menos um ano 7️⃣ após o tratamento.

Um passo à frente na redução das desigualdades dicas para iniciantes em apostas esportivas saúde

Amanda Pritchard, diretora executiva do NHS, disse: "Este é 7️⃣ um momento histórico para as pessoas que vivem com beta talassemia, com uma possível cura para este transtorno debilitante agora 7️⃣ disponível no NHS.

"Ordinariamente, os pacientes experimentam efeitos colaterais dolorosos e passam por transfusões regulares, o que impacta severamente a dicas para iniciantes em apostas esportivas 7️⃣ qualidade de vida, mas esta terapia oferece aos pacientes uma vida livre disso, bem como a esperança de viver mais, 7️⃣ o que é verdadeiramente notícia incrível.

"Esta é a última de uma série de terapias genéticas revolucionárias a serem garantidas pelo 7️⃣ NHS England nos últimos cinco anos, trazendo benefício significativo aos pacientes - e graças ao financiamento através do nosso Fundo 7️⃣ de Medicamentos Inovadores, esta terapia única será acelerada para pacientes que possam se beneficiar da nova vida que promete."

Prof Bola 7️⃣ Owolabi, diretora do Programa Nacional de Melhoria das Desigualdades dicas para iniciantes em apostas esportivas Saúde do NHS England, disse: "Este é um passo incrivelmente 7️⃣ emocionante à frente no tratamento da talassemia e poderia mudar radicalmente a vida das pessoas que vivem com uma condição 7️⃣ extremamente dolorosa.

"Estamos comprometidos dicas para iniciantes em apostas esportivas reduzir as desigualdades dicas para iniciantes em apostas esportivas saúde ao rolarmos novos e inovadores tratamentos no NHS para condições, como 7️⃣ a talassemia, que desproporcionalmente afetam pessoas de algumas origens étnicas de minorias."

Uma oportunidade transformadora

Romaine Maharaj, diretor executivo da UK Thalassaemia 7️⃣ Society, disse:

"Com a aprovação do gene terapia para a talassemia dependente de transfusão sob o esquema de acesso gerenciado do 7️⃣ NHS, estamos à beira de uma ruptura revolucionária.

"Este tratamento transformador oferece aos pacientes uma oportunidade de vida-c